تفتیشی مطالعاتی دوا کے بارے میں

BEACON-CF طبی تحقیقی مطالعہ سسٹک فائبروسس میں مبتلا افراد کے لیے ایک تفتیشی مطالعاتی دوا دریافت کر رہی ہے جن کے جینوٹائپس کو سسٹک فائبروسس ٹرانس میمبرین کنڈکٹنس ریگولیٹر CFTR ماڈیولٹرز سے فائدہ پہنچنے کی امید نہیں ہے۔

CFTR جین

جین ایسی معلومات رکھتے ہیں جو جسم کو بتاتے ہیں کہ کس طرح کام کرنا ہے، اور کون سے پروٹین بنانے ہیں۔ سسٹک فائبروسس ٹرانس میمبرین کنڈکٹنس ریگولیٹر (CFTR) جین جسم کو CFTR پروٹین بنانے کے لیے کہتا ہے۔ یہ پروٹین جسم کے مختلف حصوں جیسے پھیپھڑوں میں خلیوں کے اندر اور باہر نمک اور پانی کے بہاؤ کو کنٹرول کرنے کا کام کرتا ہے۔

اگر CFTR پروٹین کافی مقدار میں نہیں ہے یا یہ صحیح طریقے سے کام نہیں کرتا ہے، تو اس سے جسم میں نمک اور پانی کے توازن میں مسئلہ پیدا ہوتا ہے۔ اس کی وجہ سے جسم کے مختلف حصوں، خاص طور پر پھیپھڑوں میں ایک گاڑھا، چپچپا بلغم بنتا ہے اور انہیں اس طرح کام کرنے سے روک دیتا ہے جیسا کہ انہیں کرنا چاہیے۔

اس تفتیشی مطالعاتی دوا کی دریافت کیوں ضروری ہے؟

سسٹک فائبروسس میں مبتلا بہت سے مریضوں کے لیے علاج دستیاب ہیں جنہیں CFTR ماڈیولیٹرز کہا جاتا ہے اور جو سسٹک فائبروسس ہونے کی بنیادی وجہ کے علاج میں مدد کر سکتے ہیں۔ تاہم، سسٹک فائبروسس میں مبتلا مریضوں کی ایک چھوٹی تعداد میں ان کے دونوں CFTR جینس میں تبدیلی ہوتی ہے جس کی وجہ سے وہ CFTR ماڈیولرز کے لیے غیر متاثر ہوجاتے ہیں۔

BEACON-CF طبی تحقیقی مطالعے کا مقصد یہ معلوم کرنا ہے کہ آیا تفتیشی مطالعاتی دوا محفوظ ہے اور ان لوگوں کے لیے مفید ثابت ہو سکتی ہے جنہیں CFTR ماڈیولرز سے فائدہ پہنچنے کی توقع نہیں ہے۔

BEACON-CF طبی تحقیقی مطالعہ CF میں مبتلا مریضوں کے لیے ہے جو ابھی تک ایسے علاج کے منتظر ہیں جو ان کی بیماری کی بنیادی وجہ کو ہدف بناتا ہو۔

سسٹک فائبروسس میں مبتلا افراد کا علاج ایک قسم کی دوا سے کیا جا سکتا ہے جسے CFTR ماڈیولیٹر کہتے ہیں۔ یہ طبی تحقیقی مطالعہ VX-522 نامی ایک تفتیشی مطالعاتی دوا کی دریافت کر رہا ہے، جو کہ ایک قسم کا میسنجر RNA ,(mRNA) علاج ہے، یہ دیکھنے کے لیے کہ آیا یہ ان لوگوں کے لیے محفوظ اور اچھی طرح سے قابل برداشت ہے جنہیں CFTR ماڈیولٹرز سے فائدہ نہیں پہنچتا۔

سسٹک فائبروسس کے لیے، mRNA علاج یہ ہے کہ اس میں ایک پیغام بھیجا جاتا ہے جس میں خلیات (جسم کے بلڈنگ بلاکس) کو عام پروٹین تیار کرنے کے لیے کہا جاتا ہے جو ناقص یا غائب پروٹینوں کا کام کر سکیں۔ اگر تفتیشی مطالعاتی دوا موثر ہے، تو یہ پھیپھڑوں کے خلیات کو کہے گی کہ وہ عام CFTR پروٹین بنائیں، جو سسٹک فائبروسس سے متاثرہ افراد میں پھیپھڑوں کے کام کرنے کے طریقے کو بہتر بنا سکتا ہے۔

تفتیشی مطالعاتی دوا کیسے کام کرتی ہے

mRNA ویڈیو

Play Video

تفتیشی مطالعاتی دوا، VX-522، سانس سے لی جاتی ہے۔ یہ ایک نیبولائزر کے ذریعے دیا جائے گا – نیبولائزر ایک مشین ہے جو مائع دوا کو دھند میں بدل دیتی ہے۔

مطالعے کے 2 حصے ہیں (حصہ 1 اور حصہ 2)۔

اگر آپ مطالعے کے حصہ 1 میں شامل ہوتے ہیں، تو آپ کو VX-522 کی ایک خوراک دی جائے گی اور پھر فالو اپ وزٹ میں شریک ہونا ہوگا۔

اگر آپ مطالعہ کے حصہ 2 میں شامل ہوتے ہیں تو آپ کو 28 دنوں کے لیے روزانہ VX-522 دیا جائے گا۔ یہ دیکھنے کے لیے کہ آیا یہ VX-522 کے ممکنہ اثرات میں اضافہ کرسکتی ہے، تفتیشی مطالعاتی دوا کے ساتھ ساتھ، آپ کو ایواکافٹہ نامی تفتیشی CFTR ماڈیولیٹر بھی دیا جا سکتا ہے، جسے IVA بھی کہا جاتا ہے۔ ایواکافٹہ ایک گولی کی شکل میں دی جاتی ہے – آپ ایک گولی صبح اور ایک شام کو لیں گے۔